「無価値医療の撲滅」という議論の落とし穴―費用対効果評価の課題

医療費が家計を破壊する「破滅的状況」の広がり

日本では今、医療費によって家計が成り立たなくなる人が急増しています。国際的な指標では、日本全体での「破滅的医療費支出」の割合はおよそ2.6%とされていますが、これは極めて楽観的な数字です。

高額療養費制度の利用者に限定すると、その割合は17.0%に跳ね上がります。さらに深刻なのは、平均年収以下の層での数字です。この層の高額療養費制度利用者では、実に36.4%が破滅的医療費支出の状態に陥っています。約3人に1人が、医療費によって家計が危機に瀕しているということです。

「破滅的医療費支出」とは、単に医療費が高いという状況ではありません。税金や保険料を差し引いた収入から食費や光熱費など生きるために必須の費用をさらに差し引いた「自由に使える部分」のうち、4割以上を医療費に費やしている状態です。税引き前の総所得の約5～6割程度の金額がこの「自由に使える部分」で、そのうちの4割を医療費に奪われるということは、実質的には総所得の2～3割が医療費に消えることに匹敵する負担なのです。

この状況が生まれた背景には、高額療養費制度の改革の議論と、コロナ禍を経た医療費の増加があります。これまでのように国民一人ひとりの負担を少しずつ増やして、何とか制度を維持するという戦略はもはや通用しない局面であると、五十嵐氏は指摘します。

「国民皆保険」という理想が危機に瀕している

日本の医療制度は「世界に類を見ない」と評価されることがあります。国民皆保険制度により、すべての国民が必要な医療を受けられると考えられてきました。

しかし、国民皆保険の本来の定義は、単に「全員が何らかの保険に加入できる」というものではありません。国際的な基準では「ユニバーサル・ヘルス・カバレッジ」と呼ばれ、三つの要素が不可欠とされています。第一に「誰もが」、第二に「必要な医療を」、そして第三に「安価に」受けられることです。

このうち最後の「安価」というのは、医療費の額面の安さではなく、その医療を受けることで「家計が苦しくならない」という状態を意味します。そのため、破滅的医療費支出の拡大は、この「安価」という原則が崩壊しかけていることを意味します。

高額療養費制度の利用者の疾病分布を見ると、白血病やリンパ腫といった血液がんが上位を占め、がん領域全体がこの制度に大きく依存していることがわかります。つまり、重症患者の医療費負担を支えるためのセーフティネットがかろうじて機能しているという状態なのです。

こうした現実を踏まえると、現在の日本は果たして「国民皆保険」と呼べるのかという根本的な疑問が浮かびます。医療へのアクセスは確保されていても、経済的負担という側面では、その本来の機能を失いかけているのではないかという指摘も出ています。

政策決定の現場での「方針転換」

日本の医療制度改革の方向性は、2025年6月に発表された「骨太の方針」に示されています。その内容を注視することは重要です。

自維連立政権の合意書には、社会保障政策に関わる複数の項目が記載されていますが、特に注目すべきは三つの項目です。第一は「OTC類似薬を含む薬剤自己負担の見直し」で、セルフメディケーション（市販医薬品の自己購入）の拡大が示唆されています。第二は「国民皆保険制度の中核を守るための公的保険の在り方及び民間保険の活用に関する検討」で、公的保険の範囲縮小の可能性が暗示されています。そして第三が「医療の費用対効果分析にかかる指標の確立」です。

興味深いことに、この費用対効果に関する政策方針には重要な変化が見られます。最初に発表された骨太の方針原案（6月6日付け）と、その後に閣議決定された版（6月13日付け）を比較すると、表現に微妙だが明確な違いが現れています。原案では「拡大する」「強化する」という積極的な表現が使われていました。しかし閣議決定版では、「客観的検証を踏まえつつ、対象範囲や実施体制の検討とあわせて」という慎重な但し書きが加わったのです。

さらに自維連立の合意書では、「費用対効果制度の推進」ではなく、「費用対効果分析にかかる指標の確立」という限定的な表現に変更されています。これは、政策決定の現場で、費用対効果評価の信頼性についての懸念が生じ始めた可能性を示唆しているのです。

同じデータから10倍異なる結果が生まれる理由

費用対効果評価の最大の問題は、その数値の不確実性にあります。同じ臨床試験データを使いながら、分析方法の選択次第で結果が劇的に変わるのです。

実例として、片頭痛治療薬「エムガルティ」の評価が挙げられます。「ICER」（費用対効果の指標で、医薬品Aから医薬品Bに置き換えたときに効果と費用の増分から費用効果比を算出したもの。この値が高いほど費用対効果が悪いとされ、通常500万円を超えると価格引き下げが検討される）という数値で、企業側の分析では600万円という結果が得られました。ところが、医療行政側の公的分析では6000万円、さらに別の分析では1100万円という結果が出ています。同じ医薬品で10倍近い開きが生じているのです。

この違いは何から生じているのか。それは「健康状態を測る指標」の選択の違いなのです。「QALY（質調整生命年）」と呼ばれる指標では、人の健康状態を「移動の程度」「身の回りの管理」「普段の活動」「痛みや不快感」「不安やふさぎ込み」という五つの項目で評価し、それぞれを1～5で採点します。その結果から換算式を使って、0～1の数値に変換するのです。

片頭痛のような間欠的な症状が出る病気では、一般的な指標を使って偶然その日に頭痛がなければ、実際の状態以上に良好な数値が得られてしまいます。一方、片頭痛に特化した指標を使えば、より実態に即した評価が可能になります。企業分析と公的分析では、こうした指標選択が異なっていたのです。

さらに複雑なのは、同じ健康状態でも、その国の換算式によって得られるQALY値が大きく異なるということです。日本の換算式を使った場合と、海外の換算式を使った場合では、全く同じ健康状態でも異なる数値が生まれるのです。

比較対象の設定で評価が反転する

費用対効果評価の別の落とし穴として、「何と比較するか」という問題があります。新しい医薬品の価値は、既存の治療法との比較によって判定されますが、この比較対象を変えるだけで、評価結果は大きく変わります。

脊髄性筋萎縮症の治療薬「ゾルゲンスマ」の事例が典型的です。この薬は1億7000万円という高額な医薬品で、1回の投与で終わります。置き換える対象とされた従来薬「スピンラザ」は年間3000万～5000万円の費用がかかりますが、複数年使用する必要があります。

企業側の分析では「ゾルゲンスマは安くてよく効く」（ドミナント）という結果が出ました。ところが、医療行政側の公的分析では「元気な1年当たり3600万円」という高い値が算出されました。なぜこのような違いが生じたのでしょうか。

公的分析では、ゾルゲンスマを投与した患者の53.8%がさらなる改善を目指してスピンラザの追加投与をすると設定されました。しかし、この「53.8%」という数字には重大な問題があります。希少疾患であるため、この数字は13人中7人という少数の患者データに基づいた極めて曖昧なデータなのです。

さらに問題は、この数字が得られた臨床試験の環境です。試験が行われたアメリカでは、当時ゾルゲンスマはまだ承認されておらず、スピンラザは既に承認されていました。試験に参加した患者は、特例として希望すればスピンラザを無料で使える環境にあったのです。こうした環境での53.8%という数字を、日本に直接適用することは本来できません。日本での実際の追加使用率は、最大見積もっても2割程度だと予測されています。

このように、費用対効果の評価結果は設定によって大きく変わってしまいます。データの内容や評価環境についての理解なしに、数字だけを見て医療政策を決定することは極めて危険なのです。

「客観的検証」という名の課題

政策決定の過程で用いられている「客観的検証」という概念にも、実質的な問題があります。

現在の「客観的検証」では、評価対象の医薬品がいくつあったのか、価格が引き下げられた品目がいくつあったのか、といった事実を列挙するにとどまっています。しかし、本来の「検証」に必要なのは、企業側の分析と医療行政側の分析の間で、どのような情報の違いや齟齬があったのか、評価方法の選択がどのような根拠に基づいているのかを、第三者的立場から検討することです。

さらに懸念されるのは、評価プロセスの透明性についての問題です。公的分析側が提示した資料と、実際に公的分析として発表された資料の間に齟齬があったと指摘される場合もあります。このような事態は、評価制度全体に対する信頼性を損なわせる恐れがあるのです。

さらに困ったことに、費用対効果評価のルールブック自体が、必ずしも公正で十分な議論を経て作成されたとは言えない現状があります。つまり、ルールに従っているか否かを検証するだけでは不十分で、ルール自体の妥当性についても改めて検討する必要があるということなのです。

「無価値医療の撲滅」という議論の落とし穴

医療費削減の文脈で、「低価値医療」や「無価値医療」を撲滅すべきだという議論が増えています。多くの場合、この議論は「費用対効果評価を推進すべきだ」という主張につながります。

しかし、この議論の根拠となっている医学論文を詳細に読むと、別の側面が見えてきます。「バリュー（価値）とはアウトカム（成果）をコスト（費用）で割り算したものだ」という考え方を示した2010年のマイケル・E・ポーター先生の論文では、その数行後に「アウトカムは疾患や治療に特異的であり、かつ多面的である」という重要な但し書きが記載されています。

これは、医療の価値とは単一の物差しで測定できるほど単純なものではないという指摘です。QALYだけで全てを解決することは難しく、何千億円の削減につながると言われる「無価値医療の撲滅」という議論も、その理論的根拠は固いものではないのです。

費用対効果評価を価格決定に直結させるリスク

費用対効果評価で「ICER」という見慣れない数値が提示されると、あたかも既に一定の結論が出た、科学的に決定された値が示されているように見えてしまいます。しかし実際には、費用対効果の数値の不確実性は、臨床的有効性の数値のそれよりもはるかに大きいものです。

計算方法の選択、指標の選択、比較対象の設定、国別の換算式の選択など、いくつもの変数が存在し、各変数の選択によって結果が大きく変動します。にもかかわらず、「お金」という慣れた単位が使われることで、一種の「完結性」が感じられてしまいます。これは、医療政策を決定する際に、一種の「錯覚」をもたらす危険性があるのです。

海外の医療制度が、費用対効果の値をダイレクトに価格に反映させていない理由は、ここにあります。各国の医療制度運営者は費用対効果評価を参考情報として活用しつつも、この数値の本質的な不確実性を理解しているからこそ価格決定に直結させることは「本質的に危険である」と認識しているのです。

セルフメディケーション拡大の現実的課題

政策方針では、セルフメディケーション（市販医薬品の自己購入）の拡大が示唆されています。確かに、患者が一定の医療費を自己負担することで、医療制度全体の負担を軽減するという考え方は理解できます。しかし、その実現には多くの課題があります。

第一の課題は、流通体制です。これまで医療用医薬品として販売されてきた医薬品を、いきなり市販医薬品として店頭で売ることはできません。医療用医薬品とOTC医薬品では流通経路が異なっており、医療機関向けに供給してきた企業が、急に一般向け販売に切り替えることは現実的ではないのです。

第二の課題は、価格負担です。保険医療品とOTC医薬品の支払額を比較すると、興味深い事実が見えてきます。同じ薬効の医薬品でも、保険医療品は患者負担が1割～3割であるのに対し、OTC医薬品は全額自己負担です。特に高齢者は、保険制度の1割負担を前提に医療を受けているため、いきなり全額負担になれば、負担は激増します。

さらに、患者がOTC医薬品を購入する動機も考慮する必要があります。例えば夜間に薬が必要な場合、医療機関は開いていません。そのような「時間的・空間的に手軽に入手できる」という利便性が、OTC医薬品を選ぶ理由の一つです。

単純に保険制度から医薬品を外すだけでなく、流通体制の整備、価格設定の工夫、患者がOTC医薬品に支払ってもよいと考える金額の実態把握など複数の要素を勘案して、「軟着陸」させるための地ならしをする必要があるのです。そうした準備なしに、一律に保険から外すことは、特に低所得層の医療アクセスを損なわせる危険性があるということなのです。

編集後記

費用対効果評価は「非常に役に立つ道具」である一方、同時にその計算方法や指標の選択により結果が大きく変動する本質的な不確実性を持っているといいます。同じデータを扱っているはずなのに、効果が10倍以上異なる結果になる場合もあり、評価プロセスの透明性と妥当性の確保が急務だということがわかりました。
さらに、医薬品の価値は費用対効果という単一の指標では測定できず、患者にとって何が重要であるか、医療を通じて何が実現されるべきかという、より広い視点が必要だと五十嵐氏は指摘しています。
私たち国民の医療に直結するこのような議論に、今後も注目して見守っていく必要がありそうです。
（本記事はEFPIA Day 2025 プレスイベントでの議論をもとに編集部が構成しました）