1億円超え！ 超高額新薬「ゾルゲンスマ」が承認へ

「ゾルゲンスマ」とは、脊髄性筋萎縮症（せきずいせいきんいしゅくしょう／SMA）という難病に対する治療薬のこと。対象は2歳未満の乳幼児とされており、これまでの治療法では病気の進行や悪化を防ぐことができなかった患児にも効果が期待できるとして注目を集めています。

しかし、最も注目を引いているのは薬効ではなく、1億円超えになることが予想される薬価です。2019年に承認された高額白血病治療薬「キムリア」の、1回投与当たりの薬価は約3000万円。今回さらに上を行く超高額新薬が承認されることとなったのです。

そこで今回は、「ゾルゲンスマ」の特徴と超高額治療薬の今後の課題について詳しく解説します。

監修医師：
成田 亜希子 医師

「ゾルゲンスマ」とはどんな新薬？

ゾルゲンスマは脊髄性筋萎縮症に対する「遺伝子治療薬」です。ノバルティス・ファーマ社によって開発され、すでにアメリカでは2019年に承認を受けています。そして2020年2月、日本でも厚生労働省の審議会にて承認が決定されました。

では、ゾルゲンスマの作用機序などについて詳しく見てみましょう。

そもそも「遺伝子治療薬」とは？

「ゾルゲンスマ」はこう作用する！

ゾルゲンスマは「アデノ随伴ウイルス9（AAV9）」と呼ばれるウイルスの毒性を排除し、「人工的なSMN1遺伝子」を組み込んだ薬です。このため、体内にゾルゲンスマを注入すると「人工的なSMN1遺伝子」が細胞の中へ入り込み、変異しているSMN1遺伝子の代わりに働くのです。さらに、遺伝子が入り込む神経細胞は細胞分裂をしないため、1回の投与のみで永続的な効果を期待できると考えられています。

「ゾルゲンスマ」の価格…医療財政への影響は？

治験からも、ゾルゲンスマは脊髄性筋萎縮症の進行を予防する効果が期待されます。今回の承認は脊髄性筋萎縮症の子を持つご家庭にとっては非常に喜ばしいことでしょう。

しかし、ゾルゲンスマの薬価は現在のところ1億円を上回る設定になることが予想されています。すでに承認が下りているアメリカでは2億円超えとのこと。治療費用は非常に高額となります。

一方で、ゾルゲンスマによる治療は「高額療養費制度」の対象となるため、患者に実際かかる負担は薬価と比べればごく少額となり、その不足分は医療財源から支出されることになります。ノバルティス社は年間15～20名への投与を想定しているとのこと。医療財源への負担は少なくありません。