iPS細胞の再生医療が遂に承認？ 「心不全」「パーキンソン病」向け2製品の活用法と仕組みを医師が解説

この早期承認制度は、画期的な再生医療をいち早く患者さんに届けるため、少人数の臨床試験で安全性の確認と有効性の推定ができれば、いったん販売を認め、市販後にデータを集めて改めて本承認を目指すという日本独自の仕組みです。今回、両製品とも重大な安全性の問題は報告されておらず、一部の患者さんで症状改善の兆候が見られたことから、この制度が適用されました。

これらの製品は今後、企業からの申請に基づく保険収載の手続きを経て、保険診療での使用が可能となります。保険収載の目途については、医薬品では薬事承認後遅くとも3カ月以内、医療材料では保険適用の申請後4〜5カ月以内とされており、必要な手続きを速やかに進めていく方針です。

今回の承認は条件および期限付きであり、承認後も引き続き有効性・安全性の検証が求められます。厚生労働省は、高市内閣の成長戦略の重点分野である創薬・先端医療分野における官民投資を促進し、さらなる取り組みを推進していく考えを示しました。

今回の2製品は、健康なドナーから作製して備蓄しておいたiPS細胞を、心筋細胞や神経細胞に変化させ、患者さんに移植するというものです。病気やけがによって失われた組織の機能を根本から回復させる再生医療の切り札として、長年研究が進められてきました。ほかにも、糖尿病では血糖値を調整する細胞を、神経損傷では神経細胞を移植するといった治療への応用が考えられており、今後さらに多くの病気に対応できる可能性があります。

またiPS細胞は新薬開発へも活用されています。難治性疾患の患者さんの体細胞からiPS細胞を作り、病気の原因を解明する研究や、新薬の有効性・副作用の評価にも役立つと期待されています。

一方で、冷静に捉えるべき点もあります。臨床試験における対象となった患者さんは非常に少なく、また比較対象となる対照群を設けない試験（非盲検試験）でした。従って、承認の根拠となったデータは、両製品ともに限定的であり、「本当にその製品のおかげで良くなったのか」を科学的に厳密に証明できているとは言えません。今回の承認は「条件および期限付き」であり、これは実際の臨床現場で使用しながら、安全性や有効性を引き続き慎重に見極めていく必要があることを意味しています。真の評価は今後の市販後調査でいかに透明性をもってデータを蓄積し、科学的な有効性を証明できるかにかかっています。

今後、適切な対象患者さんに安全に治療が届けられ、データが蓄積されていくことで、ほかの難病治療への応用など、再生医療全体の発展に大きな弾みがつくことを期待しています。